GLP-1/GIP Dual Target Novatoriskas zāles svara zaudēšanai

Šis produkts ir pasaulē pirmais apstiprinātais divu mērķa šūnu terapijas produkts, kura pamatā ir mRNS LNP. Izpaužot CAR, kas spēj īpaši atpazīt leikocītu diferenciācijas antigēnu 19 (CD19) un B- šūnu nobriešanas antigēnu (BCMA), tas precīzi identificē un iznīcina CD19 un BCMA pozitīvās šūnas pacientu ķermenī, tādējādi sasniedzot terapeitiskos mērķus. Divu mērķu sinerģiskā iedarbība var likvidēt patogēnās šūnas no avota, būtiski uzlabot pacienta stāvokli un atrisināt sāpju punktus, kurus tradicionālā ārstēšana nevar izārstēt un ir pakļauta recidīvam. Preklīniskie pētījumi ir parādījuši, ka šis produkts var ievērojami iznīcināt CD19 un BCMA pozitīvās šūnas, un tam ir laba drošība un efektivitāte.

Šoreiz apstiprinātā klīniskā indikācija ir recidivējoša un refraktāra sistēmiskā sarkanā vilkēde. Turklāt šo produktu paredzēts lietot citu B šūnu/plazmas šūnu izraisītu autoimūnu slimību, piemēram, myasthenia gravis (MG), reimatoīdā artrīta (RA) un pret neitrofilo citoplazmas antivielu (ANCA) - izraisītu vaskulītu, ārstēšanai. To var attiecināt arī uz recidivējošu/refraktāru multiplo mielomu (MM), B-šūnu limfomu un citiem hematoloģiskiem audzējiem, un tam ir augsta klīniskās attīstības vērtība. Šī produkta klīniskā izmēģinājuma apstiprināšana ir vēl viens svarīgs mūsu grupas sasniegums šūnu terapijas jomā, liekot labu pamatu šūnu terapijas produktu, tostarp in vivo ģenerētu CAR-T, izstrādei.

Zilebesiran ir zemādas RNAi terapija, ko izstrādājis Alnylam, pamatojoties uz tās uzlaboto stabilo ķīmisko PLUS (ESC+) GaINAc konjugāta tehnoloģiju. Tas samazina angiotenzīna līmeni, mērķējot uz angiotenzinogēna (AGT) sintēzi, kas ir renīna angiotenzīna aldosterona sistēmas (RAAS) visaugšāk esošā sastāvdaļa, kas ir klasisks asinsspiediena regulēšanas ceļš. Galu galā tas izraisa ilgstošu asinsspiediena pazemināšanos. 2023. gada jūlijā Roche un AInylam panāca vienošanos iegūt kooperatīvās zāļu izstrādes un komercializācijas tiesības par kopējo darījuma vērtību līdz 2,8 miljardiem USD. 2025. gada septembrī abas puses uzsāka Zilebesiran pirmo IV fāzes klīnisko izpēti. ZENISH).

Šis pētījums ir globāls, randomizēts, dubultmaskēts, placebo-kontrolēts klīniskais pētījums (n=11000), kura mērķis ir novērtēt Zilebesiran (300 mg, subkutāna injekcija, reizi 6 mēnešos) efektivitāti un drošību kombinācijā ar standarta ārstēšanu (OC), salīdzinot ar placebo kombinācijā ar SOC, lai samazinātu hipertensijas izraisītu blakusparādību (kardiovaskulāru traucējumu) risku pieaugušajiem. diagnosticēta sirds un asinsvadu slimība vai slikta asinsspiediena kontrole ar augstu sirds un asinsvadu slimību risku. Pētījuma primārais mērķa kritērijs ir laiks līdz pirmajai kardiovaskulārai nāvei, neletālam miokarda infarktam (MI), neletālam insultam vai sirds mazspējai (HF) 5 gadu laikā pēc ārstēšanas.

2026. gada 3. jūnijā Ascidian Therapeutics šodien paziņoja, ka ir panākusi globālu pētniecības sadarbības un licencēšanas līgumu ar Ei Lily and Company. Abas puses kopīgi atklās un izstrādās terapijas neatklātām monogēnām nieru slimībām, un Ei Lilijai ir tiesības izvēlēties paplašināt sadarbību ar citiem mērķiem.
Ascidian RNS eksonu redaktors var rediģēt vairākus pilnus eksonus kilobāzes mērogā, lai labotu ģenētiskās instrukcijas, kas izraisa slimības. Šī tehnoloģija ir īpaši izstrādāta, lai vērstos pret lieliem gēniem vai gēniem ar lielu mutāciju daudzveidību, paplašinot gēnu zāļu robežas.

Saskaņā ar līguma noteikumiem Eli Lilly iegūs ekskluzīvas, mērķa specifiskas tiesības uz Ascidian RNS eksonu rediģēšanas tehnoloģiju neatklātiem nieru slimību mērķiem. Ascidian vadīs zāļu atklāšanu un izvēlētās preklīniskās aktivitātes, savukārt Eli Lilly būs atbildīgs par papildu preklīnisko izpēti, klīnisko izstrādi, ražošanu un komercializāciju. Ascidian ir tiesīgs saņemt maksājumus līdz 1,9 miljardiem ASV dolāru, tostarp priekšapmaksas, izstrādes un komercializācijas pagrieziena maksājumus un daudzpakāpju honorārus, pamatojoties uz globālo pārdošanas apjomu. Ascidian patur tiesības patstāvīgi vai kopīgi ar citiem partneriem izstrādāt citus mērķus nieru jomā.

Partnerības projekta kopējā vērtība ir līdz 2 miljardiem ASV dolāru, ieskaitot 30 miljonu ASV dolāru avansa maksājumu (ieskaitot skaidru naudu un Inceptive akciju parakstīšanu). Turklāt Inceptive ir tiesīgs saņemt papildu starpposma maksājumus, pamatojoties uz tādu starpposma mērķu sasniegšanu kā preklīniskie pētījumi, normatīvie apstiprinājumi un komerciālā tirdzniecība. Šī sadarbība apvieno AInvlam vadošo pozīciju RNAi jomā ar lnceptive pamata modeļiem un AI pieredzi, lai katalizētu un paātrinātu nukleīnskābju zāļu izstrādes attīstību. Innovative koncentrējas uz tādu zāļu modeļu izstrādi, kuru pamatā ir cilmes, piemēram, RNAi terapija, kuras aizsācējs ir Alnylam.

Alnylam platforma: pētniecības un izstrādes dzinējs, kas ir ražojis sešas tirgotās zāles un kam ir vairāk nekā 20 gadu patentēts siRNA datu atbalsts. Inceptive Life Foundation modelis: piemērots A! Modeļi, kuru pamatā ir secīgas zāles, var vispārināt un nepārtraukti sevi optimizēt dažādos projektos. Šīs sadarbības mērķis ir modelēt mērķa mRNS un kopīgi izpētīt sekvences telpu un jaunas ķīmiskās modifikācijas, lai uzlabotu efektivitāti un terapeitisko efektu, vienlaikus prognozējot optimālās terapeitiskās kandidātmolekulas preklīniskajos modeļos turpmākai AInyiam attīstībai, tādējādi veicinot SiRNS dizaina attīstību. Tās mērķis ir palīdzēt Alnylam noteikt prioritāti daudzsološāko molekulu skrīningam un uzlabot eksperimentālo efektivitāti.